「Rare Disease Day（RDD）」は日本語では「世界希少・難治性疾患の日」と訳されている。希少疾患、難治性疾患の啓発を目的として、世界的規模で毎年2月末日に開催されている。
  　2月25日（日曜日）の午後、「重症神経難病の会と小児重症神経難病の会の発足式」ということで、里中さん（日本ALS協会鹿児島県支部事務局長）から、何か「お話を」と頼まれた。私以外に「ららら子供クリニック」の渡辺健二先生にも頼まれたらしいが、先生とは南九州病院でご一緒（小児科に勤務）した時期がある。
  　土曜日の12時過ぎ、病院から歩いて鹿児島市ボランティアセンターに向かった。あいにくの小雨模様で、県交流センターの前庭では警察の催しがあり、警察楽隊の演奏が行われていた。
  　5階の会議室には、患者さんや家族などの関係者がすでに集まっていた。弁当の昼食を一緒に食べて、13時からの発会式となった。
  　里中さんからは、今回の出席者には小児の神経難病のご家族が多いと聞いていたので、小児の難病を中心に「夢の持てる話を」と思って、タイトルも「治るようになってきた難病」とすることにした。ところが渡辺先生とダブりそうな内容だったので、小児の難病についてはスキップすることにした。
  　まず「難病法」についての理念、すなわち「社会参加と共生社会の実現」についての話をした。その後で、難病の定義や指定難病で多い病気について触れた。
  　そして私とかかわりのあった患者さん、とりわけ小児期からよく知っている患者さんについて取り上げてみた。坂元博樹君、玄君、賢一君、吐合美由紀さんについて、その生き方と家族との関係などについて話すことにした。
  　その後、治療法の進んだ神経難病ということで、三つの病気を挙げて話す予定にしていたが、渡辺先生の話と重複しそうなどで講演ではスキップしたが、ここでは取り上げてみたい。
  　一つは以前、旅行人山荘に泊まった時に手にした「読売新聞を読んで」の項で紹介したことがあったが、希少難病患者を追った映画を製作した映画監督の稲塚秀孝さんの「奇跡の子どもたち（予告編）」を紹介っすることにした。たまたま見つけたYouTubeを、当院の永野君がパワーポイント用に編集してくれたものである。これは世界で140人、日本で6人しかいない希少難病である芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素（Aromatic L-amino acid decarboxylase ；AADC）を作る遺伝子を組み込んだウイルスを脳に注入する遺伝子治療により、寝たきりだった子どもたちが劇的に症状の改善をみた記録映画である。